RZLT upLIFT 中期数据：ersodetug 肿瘤性 HI 研究进展

Rezolute 公布了 ersodetug 在肿瘤性高胰岛素血症（tumor HI）患者中的 Phase 3 upLIFT 研究中期数据。数据方向积极，但这仍是一项尚未完成入组的开放标签、小样本研究，不能被等同于最终注册成功。

事件是什么

2026 年 6 月 2 日，Rezolute 表示，upLIFT 研究已经入组 8 名受试者，约为计划样本量 16 名的一半。这项研究评估 ersodetug 用于肿瘤性高胰岛素血症患者，包括胰岛素瘤和非胰岛细胞肿瘤相关低血糖患者。

公司公告称，8 名已入组受试者中，6 名已经达到研究主要终点的 responder criterion：在 8 周关键治疗期内，静脉葡萄糖需求，也就是 glucose infusion rate（GIR），较基线下降至少 50%。公告还称，这 6 名受试者均实现静脉葡萄糖需求完全停止。

第 7 名受试者在完成关键治疗期前撤回研究同意并停止 ersodetug 以及其他非姑息治疗。公司披露，该患者患有 4 期转移性结肠癌且 ECOG 评分为 4，随后转入居家临终关怀并因癌症进展去世；公司将其按主要终点评估计为 non-responder。第 8 名受试者刚入组，仍处于关键给药阶段。

Rezolute 预计，完整入组后的 upLIFT 顶线结果将在 2026 年下半年公布。

upLIFT 研究怎样设计

根据公司披露，upLIFT 是一项 Phase 3 registrational、single-arm、open-label 的 pivotal study，计划入组约 16 名 insulinoma 或 non-islet cell tumor 相关 tumor HI 患者。符合条件的患者需要持续静脉葡萄糖支持，并在标准治疗基础上接受 ersodetug 9 mg/kg 每周给药，关键治疗期为 8 周。

主要终点是达到至少 50% GIR 较基线下降的受试者比例。其他终点包括停用 GIR 的人数和时间、出院时间、低血糖事件、连续血糖监测中的低血糖时间，以及患者报告的生活质量指标。

这个设计的监管背景来自 2025 年 9 月。Rezolute 当时称，公司已与 FDA 就 upLIFT 的简化临床开发路径达成 alignment；FDA 同意修改研究设计，取消开展双盲随机安慰剂对照试验的需要，使研究可以聚焦单臂开放标签部分，样本量可少至 16 名。

为什么对 RZLT 重要

对 Rezolute 来说，upLIFT 的中期数据重要，不只是因为 6/8 达到 responder 标准，还因为 ersodetug 此前在另一个适应症上经历过明显挫折。

2025 年 12 月，公司披露 ersodetug 用于先天性高胰岛素血症（congenital HI）的 Phase 3 sunRIZE 研究未达到主要终点和关键次要终点。也就是说，upLIFT 不是在一条没有争议的管线背景下推进，而是在同一候选药物已有失败记录后，为 tumor HI 适应症提供新的临床信号。

这使得本次数据更像是“重新建立临床可行性的中期信号”，而不是已经完成的监管结论。尤其是在超罕见病场景下，样本量、终点选择、FDA 对单臂数据的解释方式，都会决定这项研究最终能否支撑后续申报。

仍需保持的边界

第一，这只是半程数据。当前 8 名入组受试者约占计划样本量的一半，完整顶线结果仍待 2026 年下半年。后续受试者结果可能改变整体 responder 比例。

第二，研究是单臂开放标签设计，没有同步随机对照组。公司此前已经披露 FDA 接受这种简化路径，但开放标签研究仍需要在疗效幅度、客观性和临床意义上说服监管方。

第三，tumor HI 和 congenital HI 的疾病机制、患者背景和终点环境不同。sunRIZE 失利不能直接否定 upLIFT，但也提醒市场不要把一个适应症的中期结果简单外推到整个 ersodetug 平台。

第四，商业化仍然很早。即便后续数据积极，超罕见病患者识别、诊断路径、支付覆盖和临床中心集中度，都会影响真实可及性。

编辑判断

这篇的核心结论是：upLIFT 中期数据给 RZLT 提供了一个积极但尚未闭环的临床催化。6/8 达到主要终点 responder 标准是明确的正面信号，FDA 此前接受简化研究路径也提升了事件重要性；但完整顶线、监管解释和商业化路径都还没有落地。

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本文不构成投资建议。临床试验结果、监管沟通、融资需求和商业化节奏均存在不确定性，读者应结合公司后续披露独立评估风险。