Praxis POWER1 未达主要指标，暂停 POWER2 入组评估

Praxis Precision Medicines 公布，vormatrigine 用于局灶性发作（focal onset seizures, FOS）的 Phase 2/3 POWER1 研究未达到主要成功指标。公司同时给出一些保留信号：50% response rate 这一 secondary measure 达成，较高剂量 30mg 在研究后半段的发作减少更明显，且药物总体耐受性良好。

事件是什么

根据 Praxis 2026 年 6 月 1 日发布的项目更新，POWER1 研究纳入高度难治性局灶性发作患者。公司称，研究没有达到 primary success measure。公司在同日 8-K 中也披露了这一结果。

这并不等同于药物已经被完全放弃，但它会让项目路径进入重新评估阶段。Praxis 表示，将暂停 POWER2 研究入组，以 reassess the vormatrigine program，并判断是否需要调整后续开发方案。

仍需保留的正面信号

公司披露，POWER1 的 secondary measure，即 50% response rate，已经达成；在研究后半段，30mg 较高剂量组的 seizure reduction 更明显。安全性方面，公司称 vormatrigine generally well-tolerated，因 adverse event 停药的比例低于 10%。约 90% 来自 vormatrigine 组的患者进入并仍留在 open label extension 研究中。

这些信号说明，编辑上不能把标题写成“项目失败已终局”。更准确的表述是：主要指标未达，项目需要重新评估；次要指标、剂量阶段和耐受性数据仍给公司留下解释和调整空间。

研究设计边界

Praxis 描述 POWER1 为 double-blind、randomized、multicenter Phase 2/3 trial，研究对象为正在使用 1 至 3 种可接受 anti-seizure medications 的成人 FOS 患者。患者接受 once daily 20mg vormatrigine 6 周，随后 once daily 30mg 6 周，或接受 placebo 12 周。研究主要终点是 monthly seizure frequency from baseline 的 percent change。

因此，当前最重要的事实边界是：主要终点没有达成；公司尚未在这条公告中给出完整数值表；POWER2 暂停入组是为了重新评估项目，而不是已经公布新的注册路径。

编辑判断

这篇应作为 PRAX 的临床项目风险事件处理，而不是交易策略文章。可以写市场会重新评估 vormatrigine 的确定性，但不应从这条来源外推出资金状况、战略交易或其他未披露情景。后续真正值得跟踪的是完整 POWER1 数据、公司对 POWER2 的修改方案，以及管理层是否重新调整 CNS 管线优先级。

主要来源：

本文仅基于公开信息作新闻与事实分析，不构成投资建议。