Oculis OCS-01 三期未达主要终点：DME 申报路径被重置

Oculis 的 OCS-01 在糖尿病黄斑水肿（DME）适应症上遭遇关键挫折。公司 5 月 29 日披露，DIAMOND-1 和 DIAMOND-2 两项 Phase 3 试验均未达到第 52 周最佳矫正视力（BCVA）较基线变化的主要终点；虽然视网膜厚度这一解剖学指标显示一定改善，但公司已明确表示，目前不计划在 DME 适应症上推进 OCS-01 的 FDA regulatory filing。

两项 Phase 3 主要终点均未达到

Oculis Holding AG（NASDAQ: OCS / XICE: OCS）公布的 DIAMOND 项目包括两项双盲、随机、多中心 Phase 3 试验，评估 OCS-01 眼药水治疗 DME 的 52 周疗效与安全性。公司称，两项试验合计纳入超过 800 名患者，覆盖美国及其他国家的 119 个研究中心。

核心结论并不含糊：两项试验在主要终点上均未达到。该主要终点是第 52 周最佳矫正视力（BCVA ETDRS 字母评分）较基线的平均变化。对于 DME 这类影响视功能的疾病，视觉功能终点通常比单纯解剖学改善更直接关系到注册路径和商业叙事。

公司同时披露，次要终点中的视网膜厚度指标仍显示药物活性。按 OCT 测量，DIAMOND-2 中 OCS-01 相比 vehicle 在所有访视均显示实质且持续的视网膜厚度下降；DIAMOND-1 中除第 52 周外也有类似表现。但另一个关键次要终点，即 BCVA 至少改善 15 个字母的患者比例，两项试验同样未达到。

为什么不能把“厚度下降”写成临床成功

这份数据最容易被误读的地方，是把视网膜厚度下降当成对主要终点失败的抵消。它确实说明 OCS-01 对病理结构有一定作用，但注册和临床价值更依赖患者视觉功能是否改善。Oculis CEO 在公告中也承认，视网膜厚度的持续下降没有转化为第 52 周 BCVA 改善。

因此，编辑上必须把边界写清楚：解剖学信号可以帮助解释药物机制没有完全消失，但不能改变两项 pivotal Phase 3 主要终点均未达的事实。公司“不计划在 DME 上推进 FDA 申报”的决定，也说明管理层没有把这些次要终点视为足以支撑近中期注册路径的证据。

安全性方面，公司称 OCS-01 耐受性良好，未观察到意外不良事件，整体安全性与此前试验一致。这是一个有利边界，但它同样不能替代疗效终点。

管线重心转移：不是公司整体失败，但 DME 叙事需要重估

Oculis 表示，将把开发努力和财务资源集中到 Privosegtor 的 PIONEER 注册项目，以及 Licaminlimab 的 PREDICT-1 干眼症注册试验。换句话说，OCS-01 在 DME 上的失败并不等于公司全部研发平台失效；但对投资者而言，DME 适应症此前所承载的近中期申报预期，需要从估值和催化剂日历中重新评估。

公司还披露，截至 2026 年 3 月 31 日，其现金、现金等价物和短期投资为 2.78 亿美元，并称可支持 runway 至 2029 年下半年。这一现金口径给了公司继续推进其他晚期项目的时间，但它仍是管理层基于当前计划和假设给出的判断。若后续注册项目规模、入组速度或研发开支发生变化，现金消耗路径仍需要跟踪。

后续应关注什么

第一，Oculis 对 DIAMOND 数据的完整分析会如何解释“解剖学改善但视功能未改善”的脱节。第二，公司是否会彻底停止 DME 路径，还是在细分人群、给药方案或其他适应症上保留后续探索。第三，Privosegtor 和 Licaminlimab 的关键时间表是否足够清晰，能否接住 DME 申报预期消失后的市场关注。第四，现金 runway 是否在季度报告中继续与公司当前说法一致。

这是一篇 risk-watch 事件，而不是简单的“公司失败”或“管线仍强”叙事。更准确的结论是：OCS-01 在 DME 的注册路径遭遇实质性重置；公司仍有现金和其他晚期项目，但未来估值将更依赖这些剩余项目能否给出独立、可验证的临床进展。

来源：Oculis 公司新闻稿；SEC 6-K；SEC Exhibit 99.1；SEC Exhibit 99.2。

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